La lipodistrofia generalizada y parcial son enfermedades raras y complejas con una carga clínica y humanística progresiva que se deriva de la ausencia selectiva de tejido adiposo subcutáneo, lo que provoca una reducción de la capacidad de almacenamiento de energía y una deficiencia de adipocinas como la leptina. Las opciones de tratamiento eran limitadas antes de que estuviera disponible la terapia de sustitución de leptina (metreleptina). Este estudio retrospectivo evalúa las consecuencias clínicas y humanísticas de la enfermedad y el tratamiento.
Se extrajeron los datos de una cohorte de pacientes con lipodistrofia generalizada y parcial tratados con metreleptina (n = 112) en los Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos. Para cuantificar las consecuencias en la calidad de vida de los atributos de la enfermedad de la lipodistrofia registrados en los datos de los gráficos, se realizó un experimento de elección discreta en 6 países (EE.UU., n = 250; UE, n = 750). Los descensos de utilidad resultantes se utilizaron para estimar las consecuencias en términos de calidad de vida ajustada de los cambios en la prevalencia de los atributos de la lipodistrofia antes y después de la metreleptina.
Además del deterioro metabólico, los pacientes con lipodistrofia generalizada y parcial experimentaron una serie de consecuencias de la lipodistrofia, como anomalías hepáticas (94%), hiperfagia (79%), deterioro del aspecto físico (77%), anomalías renales (63%), disfunción reproductiva (80% de las mujeres en edad reproductiva) y pancreatitis (39%). Se observó una mejora en estos atributos tras el inicio de la metreleptina. Las ganancias de años de vida ajustadas a la calidad asociadas a 12 meses de tratamiento con metreleptina se estimaron en 0,313 para la lipodistrofia generalizada y en 0,117 para la parcial, reduciendo la diferencia de calidad de vida entre la lipodistrofia no tratada y la salud perfecta en aproximadamente un 59% y un 31%, respectivamente.
Este estudio demuestra que la metreleptina se asocia con mejoras clínicas y de calidad de vida significativas en los pacientes con lipodistrofia generalizada y parcial.
Puede consultar toda la informacion sobre el mismo en el siguiente enlace: Effects of Metreleptin on Patient Outcomes and Quality of Life in Generalized and Partial Lipodystrophy (nih.gov)
