Myalepta ha sido aprobada, de forma adyuvante a la dieta, como tratamiento sustitutivo para tratar las complicaciones derivadas de un déficit de leptina en pacientes con lipodistrofia. Con esta autorización, el tratamiento se convierte en el primer y único medicamento autorizado para tratar el déficit subyacente de leptina, un elemento central en esta enfermedad ultra-rara.
El profesor Sir Stephen O’Rahilly, profesor de Bioquímica Clínica y Medicina en el hospital Addenbrooke, Cambridge, declara: “La lipodistrofia es una afección rara y, debido a su compleja naturaleza, requiere un tratamiento altamente especializado. Los pacientes con lipodistrofia han dependido de cambios en su estilo de vida y de medicamentos como la insulina para manejar las complicaciones asociadas a la afección. El hito de hoy marca un cambio significativo en el modo de tratar la lipodistrofia. Por primera vez, podremos ofrecer a los pacientes de Europa una opción terapéutica que aborda uno de los aspectos fundamentales de la misma afección.”
Naca Eulalia Perez de Tudela Canovas Presidenta y Fundadora de AELIP ha valorado de forma positiva la aprobación de este medicamento huérfano que va a mejorar el futuro de las personas afectadas por Lipodistrofia y ha querido felicitar de forma especial, a todas las partes intervinientes en este proceso de designación, instando a que este tratamiento y su acceso al mismo, se pueda garantizar en todos los paises en condiciones de equidad e igualdad a todos los pacientes.
La lipodistrofia es una enfermedad muy rara e incurable que afecta a la capacidad de una persona para almacenar grasa en su cuerpo, y puede ser generalizada (LG) o parcial (LP).1 La afección se asocia a varios problemas metabólicos tales como diabetes grave, y puede causar graves daños orgánicos si no se controla.2 En general, la lipodistrofia afecta aproximadamente a 1-4 personas por cada millón.
El Presidente de EMEA en Aegerion Pharmaceuticals, Paul Greenland, declaró: “Estamos encantados porque los pacientes con lipodistrofia en Europa tendrán ahora una opción terapéutica específica. Esto además representa un momento excitante para Aegerion ya que Myalepta se hace disponible en uno de los mercados farmacéuticos globales más grandes. Trabajaremos en colaboración con organizaciones de pacientes, profesionales sanitarios y servicios de salud en toda Europa para posibilitar el acceso de tantos pacientes como sea posible.”
